病毒载体概述病毒载体是一种可以高效递送外源基因的工具被广泛应用于临床前基因功能研究和人类重大疾病的基因和细胞治疗。借助病毒载体将外源基因导入细胞在体内或者体外水平进行基因水平的操作进一步观察细胞或动物的生理、病理、药理、毒理变化研究基因的功能。目前常见的病毒载体包括重组腺相关病毒载体rAAV、慢病毒载体LV、腺病毒载体ADV等。不同的病毒载体具有不同的特性例如免疫原性、载体容量、体内扩散能力、载体表达时间等。一般来说病毒载体的选择需要考虑多方面的因素包括实验目的、病毒载体的特点、感染的组织器官、注射方式及剂量等。常见病毒载体的比较病毒类型慢病毒 (Lentivirus, LV)腺相关病毒 (单链AAV)双链腺相关病毒 (双链AAV)腺病毒 (Adenovirus, ADV)逆转录病毒 (Retrovirus, ROV)包膜有无无无有颗粒直径90-100 nm20-30 nm20-30 nm60-90 nm~100 nm基因组RNAssDNAdsDNAdsDNARNA插入的片段大小5.3 kb左右3.5 kb左右1 kb左右4 kb最大可装载10 kb左右1 kb以内外源基因表达时间2-4天开始表达7-14天开始表达体内2-3天表达1-2天开始表达2-3天开始表达体内扩散能力一般强强强一般免疫原性中等极低极低强中等整合方式随机高频率整合定向低频率整合定向低频率整合非整合随机整合应用范围体外细胞感染、gRNA文库筛选、体内基于不同的血清型体内广泛应用快速高效基于不同的血清型体内广泛应用嗜肝、快速表达或短期表达、血液、心脏、细胞系等特异性感染分裂期的细胞各类病毒载体详细介绍腺相关病毒AAV载体核心优势血清型种类多样免疫原性极低长期稳定表达基因宿主范围广体内扩散能力强是基因功能研究和基因治疗的主导载体生产与质控标准和元生物采用国际公认的三质粒系统293细胞生产出库前进行基于qPCR的病毒滴度检测并配合衣壳蛋白多聚体校准与复测使用GMP级原料生产研究级AAV最大限度减少批次差异产品质量指标纯度 95%内毒素 10 EU/mL空壳率 5%特色平台AAVneo® 全新AAV血清型发现平台提供丰富血清型载体供不同领域使用慢病毒LV载体基本特性基于HIV改造毒性基因已剔除属假型病毒基因组为RNA外源基因可整合到宿主基因组中实现稳定表达主要应用构建稳定细胞株临床免疫细胞治疗技术升级—— VPack系统全面解决病毒不出毒、滴度低的问题适用于编码基因或非编码基因平均滴度提高10倍以上lncRNA慢病毒新包装系统改进lncRNA表达更精准载体荧光表达更亮病毒出毒更稳定腺病毒ADV载体包装原理将外源基因克隆到穿梭载体再重组到腺病毒大骨架载体上和元优势AdEasy 和 AdMAX 两种包装体系和元独家开发BigAdeno® 大容量腺病毒包装系统核心特点基因承载容量扩容至8-10 kb容量更大、安全性更高一次性满足大基因递送需求